Na temat kroku milowego w okulistyce, a dokładniej szansy leczenia dla pacjentów ze zdiagnozowaną niewydolnością rąbkową komórek macierzystych, w oparciu o nowoczesną terapię regeneracyjną z użyciem standaryzowanego przeszczepu komórek nabłonkowych, rozmawiamy z prof. zw dr hab. n. med. Ewardem Wylęgałą.

Panie Profesorze czym jest ciężki, a czym umiarkowany niedobór komórek macierzystych rąbka rogówki?

Prof. zw. dr hab. n. med. Edward Wylęgała: Komórki nabłonkowe ciała ludzkiego ulegają systematycznej wymianie z puli komórek macierzystych. Tak dzieje się w skórze, w jelitach czy oskrzelach. Podobnie w rogówce – nabłonek, a więc powierzchowna warstwa grubości około 0.05 mm ulega wymianie z komórek zlokalizowanych w tak zwanym rąbku. Jest to przejściowy graniczny pierścień szerokości 1 mm pomiędzy obwodową częścią przezroczystej rogówki a nieprzeźroczystą twardówką. Niedobór komórek macierzystych rąbka rogówki prowadzi do utraty przeźroczystości rogówki, co wiąże się z utratą widzenia. Klinicznie dzielimy niewydolność rąbkowych komórek macierzystych na lekki, umiarkowany i ciężki. Podział jest oparty na zakresie uszkodzenia rąbka rogówki. Rogówka ma kształt koła, więc łatwo jest ją hipotetycznie podzielić na wzór tarczy zegarowej na godziny. Jeżeli uszkodzenie jest mniejsze niż sześć godzin zegarowych (dwa kwadranty) to uszkodzenie jest lekkie, jeżeli jest większe niż sześć godzin to jest umiarkowane, natomiast jeżeli dotyczy więcej niż 10 godzin zegarowych to jest ciężkie.

Jakie są skutki tego schorzenia?

E.W.: Choroba charakteryzuje się bólem, zaczerwieniem, światłowstrętem i często łzawieniem. W rogówce powstają miejsca nie pokryte nabłonkiem, co prowadzi do powstawania owrzodzenia. Dochodzi do powstawania naczyń krwionośnych, których nie ma w zdrowej rogówce.Regularnie ułożone włókna kolagenowe są zamieniane na tkankę włóknistą. Rogówka jest pokryta nabłonkiem ze spojówki. Wszystkie te procesy w konsekwencji prowadzą do jej zmatowienia. Klinicznie pacjent przestaje widzieć. Choroba dotyczy głównie ludzi młodych, którzy z tego powodu nie mogą podjąć pracy zawodowej.

Jak przedstawiają się dane dotyczące zachorowań?

E.W.: Niewydolność rąbkowych komórek macierzystych może być pierwotna albo wtórna. Pierwotnie związana jest z zespołami niedomogi endokrynologicznej, brakiem tęczówki, zespołu zapalenia rogówki, rybiej łuski oraz głuchoty. Wtórnie głównie jest związana z urazami w tym przede wszystkim z oparzeniami. Do niewydolności może dojść po zabiegach chirurgicznych w obrębie oka, po stanach zapalnych rogówki i spojówki, po noszeniu soczewek kontaktowych. Częstość występowania jest szacowna pomiędzy 0,33 a 1.0 na 10 000 mieszkańców.

Jakie możliwości leczenia niedoboru komórek macierzystych rąbka rogówki są dostępne dla pacjentów w Polsce?

E.W.: Obecnie stosujemy przeszczepy rąbkowych komórek macierzystych przenoszonych na tkance rogówkowo-twardówkowej. Źródłem tych komórek jest dawca pośmiertny, drugie zdrowe oko lub dawca rodzinny. Procedury te są refundowane przez NFZ. Skuteczność tych procedur nie jest wysoka ponieważ nie wiemy jaką pulę komórek przeszczepiamy. Problematyczne jest również pobieranie dużych fragmentów tkanki ze zdrowego oka. Przeszczepy allogeniczne (od dawców) wymagają stosowania leków immunosupresyjnych, takich jak po przeszczepie serca, wątroby czy nerek. Niewydolnością rąbkowych komórek macierzystych zajmuje się z moim zespołem od 16 lat i w tym czasie udało nam się przeprowadzić badania naukowe nad przeszczepami hodowanych komórek nabłonkowych rogówki. Otrzymane wyniki były bardzo obiecujące, niestety nie udało nam się wprowadzić tych badań do rutynowego zastosowania klinicznego.

Czy istnieje na rynku terapia regeneracyjna, która może być traktowana jako przełom?

E.W.: Terapia regeneracyjna z użyciem standaryzowanego przeszczepu komórek nabłonkowych w mojej opinii to krok milowy w leczeniu niewydolności rąbkowych komórek macierzystych i jest już zarejestrowana jako lek. Na taką możliwość czekaliśmy kilkanaście lat. Pobieramy minimalną wielkość tkanki ze zdrowego oka (1-2 mm kwadratowe). Wysyłamy bioptat do laboratorium, gdzie są hodowane komórki nabłonkowe wraz z określeniem procentowej zawartości komórek macierzystych. Wyhodowane komórki pokrywają cienką błonę włóknistą o średnicy 2,2 cm. W takiej postaci lek jest dostarczany do sali operacyjnej.

Na czym polega działanie tej terapii?

E.W.: Zawiera ona do 316 000 komórek nabłonkowych na centymetr kwadratowy i co najważniejsze zawartość komórek macierzystych w tej populacji wynosi średnio 3,5%. To właśnie te komórki po przeszczepieniu zagnieżdżają się w rąbku rogówki i powodują odnawianie powierzchni rogówki. Oczywiście oko musi być odpowiednio chirurgicznie przygotowane. Należy oczyścić rogówkę z tkanki włóknisto-naczyniowej. Jest to jedyna procedura transplantologiczna przeszczepu rąbkowych komórek macierzystych, gdzie jesteśmy pewni, że przeszczepiamy właściwą pulę komórek nabłonkowych.

Czy w odniesieniu do efektów klinicznych wspomnianej terapii regeneracyjnej jest ona bezpieczna oraz skuteczna?

E.W.: Terapia była oceniana pod względem bezpieczeństwa i skuteczności. Lek jest zaaprobowany przez Europejską Agencję Leków do stosowania w Unii Europejskiej. Badania kliniczne wykazały bardzo wysoką skuteczność stosowania tej terapii.

Czy Pan Profesor miał już do czynienia z tą terapią?

E.W.: W Klinice Okulistycznej w Okręgowym Szpitalu Kolejowym w Katowicach prowadzimy badanie kliniczne, sponsorowane przez firmę Chiesi, z zastosowaniem tej zaawansowanej terapii inżynierii tkankowej. Miesiąc temu wykonałem pierwszą biopsję rąbka u pacjenta z ciężkim niedoborem komórek macierzystych rąbka rogówki. Była to druga biopsja w Europie. Pierwszą wykonał tydzień wcześniej mój przyjaciel, współtwórca tej procedury prof. Paulo Rama z Mediolanu. Dostaliśmy wiadomość z laboratorium, że biopsja się udała i rosną już pierwsze kolonie komórek. Po pięciu miesiącach wykonamy przeszczep. Mamy już zakwalifikowanych do leczenia pięciu pacjentów.

Czy pacjenci w Polsce mają do niej dostęp?

E.W.: W chwili obecnej pacjenci w Polsce mogą być leczeni za pomocą tej terapii tylko w badaniu klinicznym. Mamy możliwość włączenia do badania sześciu pacjentów oraz dodatkowo jedno dziecko. Ze względu na bardzo zaawansowaną technologię przygotowaniu leku, koszt procedury jest bardzo wysoki. Mam nadzieję, że zaistnieje możliwość na refundację tej procedury w najbliższej przyszłości.

Joanna Lewandowska

| Materiał prasowy nadesłany